Les essais cliniques sont des expériences conçues pour évaluer de nouvelles interventions visant à prévenir ou à traiter des maladies chez l'homme. Les interventions évaluées peuvent être des médicaments, des appareils (par exemple, une prothèse auditive), des interventions chirurgicales, des interventions comportementales (par exemple, un programme de sevrage tabagique), des programmes de santé communautaire (par exemple, des programmes de dépistage du cancer) ou des systèmes de prestation de soins de santé (par exemple, des unités de soins spéciaux pour les admissions à l'hôpital). Nous considérons les essais cliniques comme des expériences parce que ce sont les chercheurs, et non les patients ou leurs médecins, qui choisissent le traitement que les patients reçoivent. Les résultats des essais cliniques randomisés sont généralement considérés comme le niveau de preuve le plus élevé pour déterminer si un traitement est efficace, car les essais intègrent des caractéristiques qui garantissent que l'évaluation des avantages et des risques des traitements est objective et impartiale. La FDA exige que les médicaments ou les produits biologiques (par exemple, les vaccins) aient démontré leur efficacité lors d'essais cliniques avant de pouvoir être vendus aux États-Unis. Le cours expliquera les principes de base de la conception des essais cliniques randomisés et la manière dont ils doivent être rapportés. Dans la première partie du cours, les étudiants seront initiés à la terminologie utilisée dans les essais cliniques et aux différents modèles courants utilisés pour les essais cliniques, tels que les modèles parallèles et croisés. Nous expliquerons également certains des mécanismes des essais cliniques, comme la randomisation et l'aveuglement du traitement. Dans la seconde moitié du cours, nous expliquerons comment les essais cliniques sont analysés et interprétés. Enfin, nous passerons en revue les considérations éthiques essentielles liées à la conduite d'expériences sur des personnes.